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2024 Autor: Michael Samuels | [email protected]. Zuletzt bearbeitet: 2023-12-16 01:37
Gentherapie beinhaltet die Übertragung von korrekten Kopien von Mukoviszidose Transmembran Conductance Regulator (CFTR) DNA an die Epithelzellen in den Atemwegen. Das Klonen des CFTR Gen führte 1989 zu Proof-of-Principle-Studien von CFTR Gen Transfer in vitro und in Tiermodellen.
Kann Mukoviszidose auf diese Weise mit Gentherapie behandelt werden?
Mukoviszidose ist ein genetisch Krankheit, bei der sich Schleim in der Lunge eines Patienten ansammelt. Außerdem gibt es noch keine Heilung für die Krankheit. Jetzt eine Reihe von Branchenkooperationen könnten hilfe bringen Gentherapie entwickelt von Großbritannien Gentherapie bei zystischer Fibrose Konsortium in klinische Tests.
Abgesehen davon, wie heilen Wissenschaftler Mukoviszidose? Wissenschaftler haben eine neue Art der Behandlung entdeckt Mukoviszidose (CF), bei dem künstliche Proteine an die Lungenzellen der Patienten geliefert werden, um die fehlerhaften. zu ersetzen Mukoviszidose Transmembran-Leitfähigkeitsregulator (CFTR)-Protein.
Anschließend stellt sich die Frage, wie erfolgreich die Gentherapie bei Mukoviszidose ist.
Die Mutation führt dazu, dass die Lunge und das Verdauungssystem mit klebrigem Schleim verstopft werden. Das Ziel von Gentherapie bei Mukoviszidose ist der Austausch des defekten CFTR Gen mit einem funktionierenden. Im Vergleich zu Placebo zeigte der durch einen Vernebler verabreichte Ansatz eine bescheidene, aber signifikante Verbesserung der Lungenfunktion (3,7 %).
Warum ist Mukoviszidose ein guter Kandidat für eine Gentherapie?
Mukoviszidose ist eine Single Gen Störung angesehen als guter Kandidat für Gentherapie weil die Betroffenen Gen bekannt ist, das Zielgewebe, die Lunge, zugänglich ist und weniger als 50% Gen Transfer kann einen klinischen Nutzen bringen.
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Verwenden Sie diese Ideen als Leitfaden, wenn Ihre Lieben fragen, was sie tun können, um zu helfen. LERNEN. GEBEN SIE EMOTIONALE UNTERSTÜTZUNG. DIE FAMILIE NICHT KRANKHEITEN AUSSETZEN. LERNEN SIE CF-PFLEGE. GEBEN SIE AN CF-ORGANISATIONEN. SEIEN SIE SENSIBIL FÜR DIE ART VON GESCHICHTEN, DIE SIE MIT DER FAMILIE TEILEN. BEHANDELN SIE KINDER MIT CF GLEICH WIE ANDERE KINDER. JEDER CF IST EINZIGARTIG